Ematologia Italiana: innovazione, ricerca, regimi terapeutici e nuove scoperte. Sono questi alcuni dei principali temi che ematologi italiani e internazionali hanno discusso durante il Simposio
8° Simposio Internazionale sulla leucemia acuta promielocitica (LAP)
Ematologia,si è svolto a Roma l’8° Simposio Internazionale sulla leucemia acuta promielocitica (LAP). L’uso innovativo deltriossido di arsenico (ATO)in compresse per via orale, e non più per via endovenosa, ilmiglioramento dei regimi terapeutici per il trattamento dei pazienti anziani, fino allenuove scoperte sulle complicanze della malattia e post trattamento. Sono questi alcuni dei principali temi cheematologi italiani e internazionali hanno discusso.
L’appuntamento è stato infatti l’importante occasione per discutere leultime sfide da superare nel trattamento dei pazienti affetti da questa malattiaoltre che percommemorare il Professor Francesco Lo Coco, prematuramente scomparso nel 2019, che, conle sue ricerche, ha cambiato la storia della LAP,conosciuta anche comeleucemia fulminante.
I medici hanno discusso in particolare dell’ottimizzazione deiregimi terapeutici senza chemioterapiae dellaprevenzione delle ricadute a lungo termine.
Maria Teresa Voso, Professore Ordinario di Ematologia al Policlinico Universitario di Roma Tor Vergatae tra i coordinatori scientifici dell’evento,ha presentato i dati provenienti dal vasto database APL Harmonyche evidenzianofattori quali l’età avanzata e l’“alto rischio”(secondo la classificazione correntemente in uso) come associati a unaminore sopravvivenza dei pazienti.
Lacombinazione di acido all-trans retinoico (ATRA) e ATO senza chemioterapiasi è dimostrata lamigliore opzione terapeuticaper le fasce di rischio cosiddetto “standard”, conalti tassi di sopravvivenza a lungo terminee unaridotta probabilità di ricaduta rispetto ad altri regimi terapeutici.
Le complicanze della LAP
Aggiornamenti significativi sono stati inoltre dedicati al trattamento di importanticomplicanze della LAP.
I risultati di studi recenti presentati durante il Simposio suggeriscono che lecellule staminali leucemichepotrebbero giocare unruolo significativo nella genesi della coagulopatia. Una complicanza tipica per cui i pazienti presentano all’esordio emorragie anomale potenzialmente letali.
È stato osservato che un sottogruppo specifico di queste cellule leucemiche potrebbe essere responsabile della regolazione della coagulazione. Questo ha suggerito l’esistenza di nuovi bersagli terapeutici potenziali. oltre che lo sviluppo di strategie più efficaci per gestire questa complicanza.
Si stanno dimostrando efficaci invece lestrategie contro la sindrome da differenziamento. Una complicanza potenzialmente letale associata al trattamento della LAP.
Questa condizione si verifica quando le terapie mirate, comeATRA e ATO,inducono un’infiammazione sistemica e unasindrome da liberazione di citochine, manifestando una serie di sintomi clinici come difficolta respiratoria, febbre, insufficienza renale e altri.
Una sindrome che può essere devastante se non diagnosticata e trattata precocemente, ma per la quale, negli ultimi anni, l’introduzione della terapia steroidea profilattica ha contribuito significativamente a ridurre la mortalità, portandola a livelli stimati tra l’1 e il 2%.
Ematologia e Fondazione GIMEMA
LaProfessoressa Voso e Marco Vignetti,Presidente dellaFondazione GIMEMAhanno ripercorso ilpresente e il futuro della leucemia acuta promielocitica.
Queste le affermazioni:“Franco Mandelli fu il primo ematologo italiano a imparare a riconoscere questa strana forma di leucemia, imparando a Parigi dallo scopritore della malattia, l’ematologo Jean Bernard”, ha raccontato Vignetti.
Le ricerche di Mandelli sono state completate da Lo Coco, grazie anche alla sua grande capacità organizzativa, oltre che quelle proprie di valido ricercatore e laboratorista. Egli ha saputo mettere insieme Gruppi di Paesi diversi, grazie alle sue doti umane ed alla sua competenza: dal Canada alla Spagna, dalla Germania fino all’Australia”.
Con l’8° Simposio Internazionale sulla leucemia acuta promielocitica, la Fondazione GIMEMA si è impegnata a portare avanti questa eredità e a continuare in questa direzione per ottenere i migliori risultati possibili dalla cooperazione internazionale nella ricerca scientifica.
Harry J Iland, Professore di medicina all’Università di Sydney, Australia, e medico specialista al Royal Prince Alfred Hospital, ha presentato i risultati di uno studio rilevante sull’uso dell’arsenico per via orale.
La terapia standard a base di ATO richiede infusioni prolungate di due ore. Tale procedura, sebbene efficace, comporta un impatto sull’utilizzo delle risorse ospedaliere e sulla comodità del paziente.
L’ATO oralepotrebbe così rappresentare un’alternativa vantaggiosadal punto di vista economico e forse anche in termini di sicurezza. Tuttavia, attualmente, la sua disponibilità per uso clinico è limitata principalmente allaCina e a Hong Kong.
Lo studio di Iland si è concentrato sulla disponibilità di una nuova formulazione orale di ATO, sviluppata come parte della terapia di consolidamento standard del trattamento della LAP.
La ricerca ha confermato la bioequivalenza tra la somministrazione orale e quella endovenosa, il che potrebbe aprire nuove prospettive nella gestione della malattia.
La Ricerca Internazionale
Parallelamente, altri ricercatori, comeHongming Zhu dell’Istituto di Ematologia di Shanghai, stanno esplorando lapossibilità di una terapia post-induzionesenza chemioterapia per i pazienti affetti da LAP.
Questo, a prescindere dalla classificazione del rischio. Si tratta di un trattamento post-remissione completamente privo di chemioterapia, che includa una terapia di mantenimento orale. Una nuova prospettiva che potrebbe portare a benefici significativi per un numero maggiore di pazienti.
NellaRiunione Nazionale GIMEMA, i protagonisti dellaricerca“GIMEMA” hanno aggiornato medici e ricercatori in ematologia provenienti da tutta Italia sulle attività di ricerca in corso, gli studi e i progetti.
I suddetti, sono portati avanti dai nove gruppi di lavoro (Working Parties) che abbracciano la gran parte delle patologie ematologiche, sia di natura neoplastica che non.
Tutti, però, affrontano argomenti più “trasversali” come la qualità di vita e le complicanze infettive, che, come noto, sono molto frequenti in pazienti sottoposti a terapie come il trapianto di midollo.
Attualmente gli studi in corso promossi dalla Fondazione GIMEMA sono più di 50. Le ricerche, vedono la partecipazione attiva della quasi totalità dei centri ematologici italiani, diffusi su tutto il territorio nazionale, e che afferiscono alla rete GIMEMA.
Importante, in questa giornata, è stata anche la sessione dedicata alle attività di laboratorio sia per la parte assistenziale (Rete LabNet) sia per la parte di ricerca traslazionale.
I tre giorni di eventi sono stati realizzati grazie al supporto di AIL – Associazione Italiana contro Leucemie, linfomi e mieloma, AIL Roma, AIL Bari.
E ancora, European Hematology Association (EHA), l’Università di Tor Vergata. Con il contributo non condizionante di Abbvie, Amgen, Novartis, Astellas, AstraZeneca. E anche di: Bristol Myers Squibb, Roche, Incyte, Jazz Pharmaceuticals, Servier Italia. Con il patrocinio della Società Italiana di Ematologia (SIE) e della Società Italiana di Ematologia Sperimentale (SIES). Stefania Bortolotti
